3 ECTS credits
90 u studietijd
Aanbieding 1 met studiegidsnummer 4013747ENR voor alle studenten in het 1e semester met een verdiepend master niveau.
Deel Modelleren van Biomedische systemen:
Deel Cellulaire engineering:
Basisaspecten van gentherapie
1. Non-virale gentransfer methoden:
- Stabiele vs. tijdeljke transfectie (lipofectie, calcium fosfaat transfectie, electroporatie, …)
- Technologie op basis van transposons (bijv. Sleeping beauty)
2. Virale gentransfer:
- Retrovirale vectoren
- Lentivirale vectoren
- Adeno-geassocieerde virale vectoren
- Celtype specifieke targeting
- De productiemethoden om deze verschillende gentherapie vectoren te genereren zullen in detail worden besproken.
- De eigenschappen van elk van deze gen-afleveringsmethoden worden in detail besproken op het gebied van werkzaamheid en veiligheid. Veiligheidsaspecten die besproken worden zijn genotoxiciteit en de gevolgen voor het immuunsysteem van gentransfer.
3. Concepten in gentransfer:
- ‘Gene editing’ met designer nucleases (ZFNs, CRISPR/Cas9, TALENs): gerichte gencorrectie en integratie in ‘safe harbour’ loci; ‘on-target’ en ‘off-target’ effecten.
- Genetische modificatie van somatische cellen vs. kiembaancellen
- Genetische modificatie van stamcellen (iPS cellen, ES cellen, hematopoietische stamcellen): voor- en nadelen voor regeneratieve geneeskunde
4. Gentherapie voor monogenetische ziekten (bijv. hemofilie, spierdystrofie, Leber congenitale amaurosis, hematopoietische aandoeningen, …)
5. Gentherapie voor neurodegeneratieve ziekten
6. Gentherapie voor kanker
Part Fysiologische engineering:
Handouts van de powerpoint presentaties en eigen notities (Canvas)
Deel Cellulaire engineering:
Deel Modelleren van biomedische systemen (Ken Broeckhoven)
- Het hebben van een fundamentele kennis van de descriptieve en functionele aspecten van de moleculair biologische basis van gentherapie, gentransfer en ‘gene editing’ in vitro en in vivo. Dit impliceert een niveau van kennis en inzicht dat de student in staat stelt om een biotechnologisch en biomedisch onderzoeksplan te ontwerpen met betrekking tot gentherapie en ‘gene editing’.
- Het realiseren van een kritische houding en instelling voor wetenschappelijke argumentatie. Het in staat zijn om de bestudeerde concepten zelfstandig te kunnen beoefenen en toetsen (bijvoorbeeld door kritische vragen tijdens de hoorcolleges, door wetenschappelijke artikelen die online beschikbaar zijn en de basis vormen van het examen).
De beoordeling bestaat uit volgende opdrachtcategorieën:
Examen Mondeling bepaalt 100% van het eindcijfer
Binnen de categorie Examen Mondeling dient men volgende opdrachten af te werken:
Globale cijfer van het studiedeel is het gemiddelde van beide delen. Om te slagen voor dit studiedeel dient een minimum score van 10/20 behaald te worden voor elk partim.
Deel Fysiologische engineering (50%):
Mondeling examen met schriftelijke voorbereiding
Deel Gene Therapy & Gene Editing (50%)
Aanvullende info m.b.t. evaluatie voor partim Gene Therapy & Gene Editing (50%)
Het examen omvat een presentatie van 12 minuten over een artikel naar keuze, gebaseerd op de artikelen die beschikbaar zijn op het Canvas platform in de Gene Therapy module. De presentatie is typisch gebaseerd op maximaal 15 slides. De presentatie wordt gevolgd door een interactieve sessie van ongeveer 5 minuten, waarbij er vragen gesteld worden over (i) de inhoud van de presentatie en (ii) de relatie hiervan tot de cursus (bijvoorbeeld: indien u een onderwerp kiest met betrekking tot lentivirale vectoren, dan dient u de eigenschappen van deze vectoren te kennen en hoe ze geproduceerd worden, en motiveren waarom deze specifieke vector gebruikt werd in deze studie, en geen ander type zoals AAV). De Powerpoint slides van de Gene Therapy hoorcolleges zijn beschikbaar op Canvas.
Het examen/de presentatie zal plaatsvinden buiten de reguliere examenperiode.
De presentatie dient gemaakt te worden met Powerpoint, Keynote of een gelijkaardig format, en dient een introductie, doelstellingen, resultaten en conclusie te bevatten. De presentatie moet ook een kritische beoordeling van de paper/manuscript bevatten (dwz. wat zijn de beperkingen van de studie en hoe kun je deze verbeteren?).
Het doel is echt om te beoordelen of u de concepten die u geleerd heeft in de hoorcolleges toe te passen in een nieuwe context, op basis van een aantal recente artikelen in toptijdschriften i het onderzoeksdomein met een hoge impact factor (Nature journals, Science, New Engl J Med, etc. …). De studenten blijven aanwezig tijdens de hele sessie, teneinde op een interactieve manier vragen te stellen aan hun medestudenten. De studenten geven een peer-assessment score voor elke presentatie in hun respectievelijke sessie.
Het eindcijfer zal afhangen van:
1. Kwaliteit en structuur van de slides
2. Duidelijkheid van de mondelinge presentatie
3. Antwoorden op vragen (inzicht in de leerstof)
4. Kritische beoordeling van de bevindingen van het te bespreken artikel
+ Peer-assessment score
Deze aanbieding maakt deel uit van de volgende studieplannen:
Master in de bio-ingenieurswetenschappen: chemie en bioprocestechnologie: voedingsbiotechnologie
Master in de bio-ingenieurswetenschappen: chemie en bioprocestechnologie: chemische biotechnologie
Master in de bio-ingenieurswetenschappen: chemie en bioprocestechnologie: biochemische biotechnologie